在第五屆中國國際進口博覽會（下稱“進博會”）上，不少跨國藥企展出的藥物中，就包含了罕見病創新藥。

本屆進博會上，阿斯利康也宣布，在中國上市首個罕見病創新藥“舒立瑞”（依庫珠單抗），用于治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

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2021年，阿斯利康收購瑞頌制藥進入罕見病領域，上述這款罕見病藥物正是后者所研發的。伴隨著收購完成，2021年9月，阿斯利康也在中國成立了罕見病事業部，并建立起罕見病專門研發部門、醫學部門、銷售隊伍、市場部門等。本屆進博會上，該公司也宣布與青島政府在罕見病創新藥引入及診療服務方面進一步深化合作。

除了阿斯利康外，其他跨國藥企同樣很積極在中國布局罕見病業務。本屆進博會上，勃林格殷格翰也展出了針對罕見病泛發性膿皰型銀屑病的同類首創藥物佩索利單抗，該藥于今年9月在美國獲批上市，有望于今年在中國獲批。

罕見病藥物由于患者數量少，研發困難，上市后往往價格高昂，這很容易導致罕見病患者陷入“用不起藥”困局。在中國市場，關于罕見病藥物的支付難題，目前還未得到解決。如何看待跨國藥企躍躍欲試？

阿斯利康全球執行副總裁、國際業務及中國總裁王磊接受第一財經記者專訪時表示，罕見病是全球面臨的重大健康課題，包括中國在內，有多個國家已把罕見病當作很重要的事情對待，罕見病有上千種，很多都面臨“無藥可解”局面，存在巨大且未被滿足的醫學需求。作為醫藥公司，公司開發罕見病藥物是責無旁貸。

在11月11日中國罕見病科研及轉化醫學大會上，中國藥科大學國際醫藥商學院副院長、教授茅寧瑩表示，在全球步入精準醫療時代，罕見病極有可能成為中國突破生物產業創新的切入點。在全球已知的7000多種罕見病中，僅有不到10%有治療方案，仍有大批的空白領域需要突破，為中國的生物醫藥創新留下了巨大的空間。

基于中國制定的《第一批罕見病目錄》中的121種罕見病，86種罕見病在全球有治療藥物，其中77種罕見病在中國有治療藥物，9種罕見病面臨“境外有藥，境內無藥”的窘境。

王磊表示，公司在收購瑞頌制藥基礎上也在不斷延伸罕見病藥物管線，仍有多款候選藥物在研中，后續會在中國推出更多的罕見病藥物。

不過，在王磊看來，要推動中國罕見病藥物行業發展，目前仍有一些問題有待解決，一是要加快藥物審批，雖然有很多罕見病藥物進入中國的速度在大大加快，但這種加快審批仍需要繼續堅持下去；二是要鼓勵產業研發，罕見病患者患病過程很痛苦，且很多需要長期用藥，這需要團結社會各界力量開發藥物，相關的產業鼓勵政策很重要；三是要解決支付問題，罕見病患者人少，罕見病藥物生產成本和研發成本都很高，因此單價也很高。這樣一來，導致罕見病患者個人支付負擔重，就算是傾家蕩產或無濟于事，這需要有相關政策資助，在醫保基金支付方面，能否單設罕見病專項基金；在社會慈善、商業保險方面方面，如何吸引它們加入等，這些有待探討；四是要解決罕見病診斷問題，罕見病患者少，可以診斷的醫生就更少，需要考慮如何組建罕見病疾病登記、診斷、治療網絡，建立罕見病專病中心或醫學中心等。

“未來公司也將繼續支持各方合作伙伴探索多層次保障模式，助力減輕罕見病患者的醫療負擔，提升醫療保障權益，公司也希望可以推動罕見病的規范化全病程管理發展。”王磊說。

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