過去的一年，我國創新藥加快審批通道進一步向具有臨床優勢的新藥、兒童用藥、罕見病藥物注冊申請傾斜，當年兒童用藥批準數量創歷史新高。

國家藥監局近日發布的《2022年度藥品審評報告》（下稱“報告”）顯示，2022年我國創新藥的新藥臨床試驗申請（IND）為1615件（924個品種），同比增長3.59％，而創新藥的新藥上市許可申請（NDA）數量從去年的69件（49個品種）減少至34個（23個品種），同比減少50.72％。

(資料圖片僅供參考)

對比近兩年藥審報告，2021年國家藥監局建議批準創新藥47個，2022年這一數值則降到21個。

圖片來源：國家藥監局《2022年度藥品審評報告》

第一財經梳理發現，在這21款獲批創新藥中，抗腫瘤新藥占比近四成，包含用于聯合治療非小細胞肺癌(NSCLC)的一線藥物以及治療淋巴瘤、前列腺癌、宮頸癌和黑色素瘤等惡性腫瘤的新藥。其中，如2022年6月上市、用于治療高瘤負荷的轉移性激素敏感性前列腺癌的瑞維魯胺片已納入國家基本醫保目錄。

與此同時，這21個創新藥中，有一款化藥和兩款生物制品屬于首創新藥(First-in-Class)。這三款首創新藥分別是治療成人2型糖尿病的多格列艾汀片、治療成人泛發性膿皰型銀屑病的佩索利單抗注射液和用于成人狂犬病毒暴露者的被動免疫的奧木替韋單抗注射液。

在創新藥獲批數量明顯縮量的背后，一方面和疫情相關，另一方面和創新藥審批趨嚴的態勢相關。

報告顯示，近三年新冠疫情對研發創新的影響愈加明顯，國際多中心臨床試驗受阻，醫藥研發整體環境不利，申請人無法按時限返回藥品注冊申請的補充資料、藥品審評審批進度也受到影響。

藥品加快注冊上市通道也有所收緊，并繼續向具有明顯臨床價值的創新藥傾斜。以附條件批準為例，2021年共有60件（38個品種）藥品經附條件批準后上市，2022 年附條件批準上市的藥品共31個品種，其中有22個為首次批準上市。

根據國家藥監局上月底發布的《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見稿）》及官方解讀，“某藥品獲附條件批準上市后，原則上不再同意其他同機制、同靶點、同適應癥的同類藥品開展相似的以附條件上市為目標的臨床試驗申請。”若該征求意見稿通過，針對熱門靶點的重復性創新將進一步排除在藥品加速審批之外。

國家藥監局在梳理2022年藥品注冊申請中存在的問題時也提到，藥品作為一種特殊商品，在其研究開發之初，其臨床價值屬性應被優先考慮。因此，藥物研發應以臨床價值為導向，立足于臨床需求，應理清產品臨床定位，重視解決未被滿足的臨床需求問題。創新藥需充分重視其在同類開發項目中的優勢和特點，避免一哄而上的重復性低水平創新。

“未被滿足的臨床需求”，主要體現在兒童用藥、罕見病藥物、具有重大臨床進展的重大疾病用藥以及防治重大傳染病藥物上。

報告顯示，2022年有7件藥物被納入了突破性治療藥物程序，覆蓋了非小細胞肺癌、多發性骨髓瘤、梗阻性肥厚型心肌病、全身型重癥肌無力、宮頸癌等適應癥。

2020年7月修訂實施的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中設立優先審評通道，將具有明顯臨床價值的、符合兒童生理特征的兒童用新品種、劑型和規格的藥品納入到優先審評審批程序。根據報告，在已納入“優先審評審批程序注冊申請”的藥物中，2022年，按照現行《藥品注冊管理辦法》 發布后納入范圍納入的有93件，其中符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格26件，占比27.96%。

圖片來源：國家藥監局《2022年度藥品審評報告》

此外，報告顯示，2022年兒童用藥批準數量為66個，創歷史新高。

對于2023年藥審工作重點，國家藥監局在報告中明確，推動嚴重危及生命或嚴重影響生產質量的疾病藥物、罕見病藥物、兒童用藥、放射性藥物等臨床急需重點品種審評相關工作；加強對兒童用藥研發申報的技術指導和服務，不斷滿足兒童用藥臨床需求。

9月6日，國家藥監局在一份對全國政協委員的提案答復中進一步提出，下一步，將研究制定第四批《鼓勵研發申報兒童藥品清單》，納入更多符合條件的適宜兒童使用的藥品品種、劑型、規格，進一步引導企業研發生產。

“最近以來，兒童用藥研發得到進一步關注。”全球健康藥物研發中心(GHDDI)藥物化學部分負責人夏巖在接受第一財經采訪時稱。

夏巖表示，一方面，國家政策支持罕見病藥物研發，其中相當比例的罕見病多發于兒童階段；另一方面，也有一些本土化的初創公司開展兒童臨床亟需的新藥研發，疾病領域包括呼吸系統病毒感染的疫苗開發等。

據夏巖觀察，當下兒童新藥研發還出現了一個新趨勢，即過往兒童新藥研發大部分是在成人上市藥物中，針對兒童用藥劑量去新增適應人群。目前，隨著激勵政策完善，一些制藥企業逐漸從臨床項目中進行轉化，研發兒童適用新藥。

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