創(chuàng)新藥企“十年磨一劍”，研發(fā)新藥，做出差異化；臨床醫(yī)生說出“我是一個創(chuàng)業(yè)者”，開始嘗試改變診療模式。作為展現(xiàn)全球競爭力的又一發(fā)力點，生物醫(yī)藥產業(yè)領域，愿意投入創(chuàng)新、擁抱變化的人正不斷增多。

10月13日，上海國際生物醫(yī)藥產業(yè)周期間，“中國自主創(chuàng)新藥的高價值鏈賦能”主題論壇召開，藥企與臨床醫(yī)生展開了有關自主創(chuàng)新藥研發(fā)策略選擇的觀點碰撞。本土創(chuàng)新藥企的一款新藥能夠順利上市，除了要熬過時間的考驗，還要在競爭中勝出。這其中，離不開產品管線的科學布局，還需要資源調動能力極強的人，能夠讓所有的構想成為現(xiàn)實。

高度差異化

和黃醫(yī)藥首席科學官蘇慰國提到，2016年數(shù)據(jù)顯示，中國惡性腫瘤每年新增420萬，死亡280萬。

抗腫瘤藥物一直是藥企布局的重點，從業(yè)者也都懷有一個共同的目標，就是把癌癥變成可控的慢性疾病，讓癌癥患者有更好的生活質量。

論壇現(xiàn)場，蘇慰國在題為“以臨床價值為導向的研發(fā)策略”的演講中，介紹了和黃醫(yī)藥如何布局覆蓋主要瘤種并具備了可協(xié)同的產品研發(fā)管線。目前和黃醫(yī)藥有3款創(chuàng)新藥已獲批上市，自主研發(fā)的抗腫瘤藥物有呋喹替尼、索凡替尼、賽沃替尼等。

他同時提出了兩個問題，一是沒有臨床價值但有商業(yè)價值的創(chuàng)新藥研發(fā)要不要追求？第二個問題是如果PD-1、PD-L1等藥物治療失敗了，怎么能使患者有更長期的獲益？

盡管第一個問題已有了明確的答案，就是一定會以臨床價值為首要原則，然而，這類思考同樣也透出了對行業(yè)現(xiàn)狀的思考和普遍憂慮。

要在全球范圍內開辟出中國創(chuàng)新藥的一席之地，高度差異化是關鍵。蘇慰國認為，解決方法是首先要有原創(chuàng)的靶點，其次這個產品管線可以提供非常多的聯(lián)合用藥的探索方案，使患者可以通過科學設計的聯(lián)合用藥得到更好的獲益。

“另外一點就是克服臨床用藥的耐藥性。在新藥研發(fā)的過程中，和黃醫(yī)藥尤其關注新藥對肝臟、消化道組織方面的影響，希望研發(fā)的新藥能夠降低在其中的藥物濃度，為聯(lián)合用藥探索提供很好的條件。”蘇慰國分享道。

例如賽沃替尼，通過分子設計避免已知的腎臟毒性，同時保持藥效，從而與其他產品作出了臨床差異化。此外，旗下靶向藥HMPL-689體現(xiàn)了較低的肝臟、腸道毒性。

創(chuàng)新藥需要怎樣的PI？

復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院副院長、上海市胰腺腫瘤研究所所長虞先濬分享時回顧了中國抗腫瘤新藥近百年的發(fā)展歷程以及胰腺腫瘤治療領域的最新趨勢。

在回答中國創(chuàng)新藥需要什么樣的PI（腫瘤治療領域權威專家）時，虞先濬表示，臨床研究的PI需要具備專業(yè)素養(yǎng)、管理能力和資源調動能力。因為臨床研究的投入非常大，對于負責臨床研究的醫(yī)生來說，具備非常強的資源調動能力尤為重要。

他提供的數(shù)據(jù)顯示，截至2020年12月31日，NMPA網站登記的全國藥物臨床試驗機構共1974個，其中抗腫瘤藥物臨床試驗機構有894個。2013年1月1日到2021年2月3日，中國共開展2079項腫瘤臨床試驗。

臨床研究是抗腫瘤新藥研發(fā)的重要一環(huán)。從虞先濬的觀察來看，中國腫瘤臨床試驗有了很大的發(fā)展轉變。例如，過去會依賴進口藥物，且創(chuàng)新藥研發(fā)能力弱、速度慢，國內外藥效有差異，但發(fā)展多年，現(xiàn)在各機構項目承接能力、臨床試驗水平都有了大幅提升。在細胞免疫治療領域，開發(fā)數(shù)量已與美國相似。

虞先濬舉例首個從發(fā)現(xiàn)到臨床試驗均在中國完成的抗腫瘤新藥——索凡替尼。

2007年6月，該藥的化合物誕生；2010年4月，進入首次人體研究；2019年11月，遞交非胰腺來源NET的新藥上市申請；2020年6月，遞交胰腺來源NET的上市申請；2020年12月，索凡替尼治療非胰腺來源NET獲批上市；2021年6月16日，索凡替尼治療胰腺來源NET獲批上市。

這類有效藥物的出現(xiàn)會直接提高患者的生存率，尤其在肺癌、乳腺癌領域。日前，科技創(chuàng)新情報SAAS服務商智慧芽發(fā)布的《“生物導彈”抗體偶聯(lián)藥洞察報告》（下稱“《報告》”）指出，中國抗HER2-乳腺癌ADC藥物市場空間預計可達到32.2億元人民幣。通過上下游合作的產業(yè)模式還能降低創(chuàng)新藥企的成本、難度和風險。

“只有通過研發(fā)、臨床、CRO、CDMO、生產、營銷、創(chuàng)新渠道等產業(yè)鏈資源的高度融合與賦能，才能進一步提升生物醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新能力與整體競爭力。”上海醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會執(zhí)行副會長兼秘書長夷征宇說道。實際上，創(chuàng)新藥研發(fā)的每個環(huán)節(jié)都非常專業(yè)且具挑戰(zhàn)性，要走好每一步，需要有差異化的創(chuàng)新策略，更需要大環(huán)境的加持。

標簽： 本土 創(chuàng)新 新藥 走出