“將更多救命救急的好藥納入醫保目錄”是國家醫保局主導的醫藥改革的主線。治療罕見病的“孤兒藥”、臨床缺乏的兒童用藥都是每年醫保目錄調整的重點保障范圍。

在過去的11年間，我國醫保目錄涵蓋的罕見病用藥種類已經翻倍，越來越多的罕見病患者受益。兒童專科醫院用藥的品種、金額等占比在各次醫保目錄調整中都有明顯增長。

上周結束的國家醫保談判中，罕見病用藥的談判情況也是市場關注的一大熱點。在進博會期間，國家醫保局醫藥服務管理司司長黃華波表示，藥品目錄調整重點將臨床價值高、價格合理、更好滿足基本醫療需求的藥品納入目錄，讓患者更快地用上新藥、好藥。

按照往年的慣例，國家醫保局會在醫保談判半個月后對外公布新版的醫保目錄。根據今年的談判時間，2021版醫保目錄有望月底公布。

45種罕見病用藥已納入醫保

罕見病發病率低，罕見病藥品具有需求量小、費用高、替代品少等特點，也常被稱為“孤兒藥”。我國在生產采購報銷環節出臺了一系列政策，保障孤兒藥的市場供應和醫保支持。

南開大學衛生經濟與醫療保障研究中心主任朱銘來對第一財經表示，罕見病發病率雖然不高，但“天價藥”超出絕大部分人的支付能力，群眾一旦不幸罹患罕見病就會處于無助的境地，通過談判和集采，將成本降到合理的價位，發揮醫保帶量購買的優勢，這將極大緩解特殊人群的困難。

近日，中國藥學會科技開發中心發布的《中國醫保藥品管理改革進展與成效藍皮書》（下稱“藍皮書”），對國內804家樣本醫院2015年以來的臨床用藥情況進行了多個維度的數據分析。藍皮書稱，近年來醫保目錄調整使罕見病患者、兒童患者等特殊人群用藥保障水平顯著提高。

數據顯示，2009年版醫保目錄包含22個罕見病用藥，覆蓋13個病種的罕見病；2017年版醫保目錄包含30個病種的罕見病用藥，覆蓋15個罕見病；2019年版醫保目錄包含39個罕見病用藥，覆蓋19個病種的罕見病；2020年版醫保目錄包含45個罕見病用藥，覆蓋22個病種的罕見病。

越來越多的罕見病用藥被納入醫保目錄，覆蓋罕見病病種也明顯增加。相關藥品調入醫保后，金額和用量多有較大幅度增長，提高了相應罕見病患者用藥的可及性。

藍皮書顯示，從罕見病用藥被納入醫保后的金額用量變化情況看，2009年已在醫保目錄中的罕見病用藥金額及用量穩定增長，但增長率逐年降低；2017年版調入藥品在目錄實施后一年內金額增長率在100%以上，一年后回落，金額及用量保持穩定增長趨勢；2019年版調入藥品近年來臨床用量較小，金額用量增幅明顯，在2020年第一季度新冠肺炎疫情影響下仍能保持高速增長趨勢。

今年9月，國家醫保局對政協十三屆全國委員會第四次會議第4468號提案答復的函中表示，目前，國內上市的罕見病藥品中有40余種已被納入國家醫保藥品目錄。2020年，通過準入談判將治療多發性硬化癥的西尼莫德，治療亨廷頓病的氘丁苯那嗪，治療肌萎縮側索硬化（ALS）的依達拉奉氯化鈉等多個罕見病藥品納入了國家醫保藥品目錄，藥品價格明顯下降，罕見病患者醫療保障水平明顯提升。

下一步，國家醫保局將結合臨床治療用藥需求、醫保籌資能力等因素，將符合條件的罕見病藥品按程序納入醫保支付范圍，進一步提升罕見病患者保障水平。

朱銘來認為，國家醫保局的基本原則是“廣覆蓋、保基本”，罕見病藥費高昂，而且很多需要終身服藥，治療成本非常高，僅靠醫療保險基金顯然是無法承受的，需要盡快建立一套包括基本醫療保險、大病救助、財政專項基金、社會援助等在內的用藥保障機制。

兒童臨床用藥保障水平提升

兒童臨床用藥缺乏也是我國醫藥產業的一大短板。近年來國家藥監局正在加快兒童用藥審評審批工作。國家藥監局今年已經批準了13個兒童用化學藥品上市，填補了一些國內兒童用治療藥物的空白；同時也制定了相關政策和技術指南，不斷完善兒童藥研發指導原則體系，推動更多更好的兒童藥加快上市。

自2000年起，國家醫保藥品目錄已先后經過6次調整，目錄內藥品數量從1535個增加到2800個，優化醫保目錄結構的同時，也進一步擴大了醫療保障范圍，兒童用藥是近年來醫保目錄調整的亮點之一。

藍皮書顯示，兒童專科醫院樣本中，2015~2021年第一季度，使用醫保藥品的品種數占比、金額占比、用量占比在各次醫保目錄調整中都有明顯增長。隨著國家醫保目錄動態調整工作的穩步推進，更多兒童可用藥物被調入醫保目錄，其保障水平也在不斷提升。

在使用品種數上，醫保藥品品種數占比在2015~2017年一直處于較低水平。自2018年，2017年版醫保目錄實施后，醫保藥品品種數占比呈現大幅度上升趨勢，占比從2015年第一季度的69.1%上升至2018年第一季度的72.9%，2019年版醫保目錄實施后，醫保藥品品種數占比在2020年第一季度上升至 73.3%。

在使用金額上，兒童專科醫院醫保藥品整體使用金額呈現穩定上漲趨勢。2017年版醫保目錄的實施，醫保藥品使用金額占全藥比例從2015年第一季度的69.3%上升至75.8%，隨后也一直保持穩定增長的態勢。

2020年，國家醫療保障局醫保目錄（2019年版）新一輪調整工作開展，醫保藥品使用金額占比明顯提升，高達85.3%。

在用量上，兒童專科醫院醫保藥品則在2019年版醫保目錄調整后出現用量占比大幅度上升，2020年第一季度用量占比達到79.4%，全年各季度用量占比均在75%以上。

藍皮書表示，醫保政策的設計和實施，充分考慮到了罕見病患者、兒童患者等特殊人群的用藥需求，越來越多的罕見病用藥、兒童可用藥物被納入醫保。

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