12月3日，國家醫療保障局召開新聞發布會，公布2021年國家醫保藥品目錄調整結果，共計74種藥品新增進入目錄，包括7種直接新增的藥品和67種談判新增藥品，新增談判藥品中也包括原本是天價罕見病藥物。

對于藥企而言，通過談判降價進入醫保目錄，目的是要“以價換量”。此次通過談判進入醫保目錄的藥品中，有7款屬于罕見病藥物，分別是人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液、諾西那生鈉注射液、氨吡氨吡啶緩釋片 、阿加糖酶α注射用濃溶液、依洛尤單抗注射液、氯苯唑酸軟膠囊，分別用于治療血友病、遺傳性血管水腫、脊髓性肌萎縮癥、多發性硬化、法布雷病、降血脂、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病。

其中，諾西那生鈉注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液皆以天價罕見病藥物出名，其廠家分別為渤健和武田，值得一提的是，此次這兩家企業各有兩款罕見病藥物通過談判順利進入此次醫保目錄。

此次醫保談判前，渤健的諾西那生鈉注射劑一針價格高達70萬元，武田的阿加糖酶α注射用濃溶液年費用也都普遍在百萬元級別。

渤健亞太區總裁溫浩基對第一財經記者表示，“我們非常驕傲地看到公司的兩款罕見病治療藥物首次參與國談即全部納入醫保目錄，感謝中國政府對我們所做努力給予的充分肯定，更加堅定公司加速研發、引入創新藥品，提升治療可及性，推動中國神經科學及罕見病診療水平的決心。”

渤健方面表示，新版醫保目錄將于2022年1月1日起在全國執行，公司將全力配合各地部門針對醫保目錄落地的舉措，借助“雙通道”政策，加快提升諾西那生鈉注射液與氨吡啶緩釋片（復彼能™）這兩款創新藥品的可及性，打通高值罕見病藥品到患者用藥的“最后一公里”，造福更多患者和家庭。

武田中國總裁單國洪對第一財經記者表示，此次醫保目錄調整納入了更多罕見病領域的創新藥物，體現了國家對于廣大罕見病患者及其家庭的高度關注與支持，也反映了政府相關部門在醫保目錄調整過程中，支持具有顯著臨床需求和高價值藥物的導向。“秉持‘以患者為先’的理念，公司以最大的努力和誠意積極配合政府的各項醫療保障舉措，為提升罕見病患者對于創新藥物的可及性、造福患者及他們的家庭做出貢獻。”

不過，截至目前，關于新增藥品進入醫保目錄的具體價格還未宣布。其中，渤健方面回應第一財經記者表示，目前定價簽了保密協議，不方便公布，2022年1月1日執行時會官宣。

據國家醫保局此次公布的談判結果，最終94種藥品（目錄外67種，目錄內27種）談判成功，總體成功率為80.34%，目錄外67種藥品平均降價67.71%。

國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰表示，據其了解，按照限定的支付范圍，目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元。

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