高值罕見(jiàn)病藥物以“地板價(jià)”納入醫(yī)保是今年醫(yī)保談判的一大亮點(diǎn)。包括曾以“70萬(wàn)一針”著名的天價(jià)藥諾西那生鈉注射液在內(nèi)，今年共有7種罕見(jiàn)病用藥通過(guò)談判方式進(jìn)入醫(yī)保目錄中。

3日，2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作結(jié)束，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄。國(guó)家醫(yī)保局在對(duì)醫(yī)保目錄調(diào)整的解讀中稱(chēng)，新納入藥品精準(zhǔn)補(bǔ)齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見(jiàn)病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個(gè)臨床組別，患者受益面廣泛。

罕見(jiàn)病患者的用藥保障是我國(guó)醫(yī)保制度建設(shè)一塊短板，也是每年國(guó)家醫(yī)保談判中備受關(guān)注的熱點(diǎn)。蔻德罕見(jiàn)病中心(CORD)創(chuàng)始人及主任黃如方對(duì)第一財(cái)經(jīng)表示，高值罕見(jiàn)病藥物第一次成功納入到國(guó)家醫(yī)保目錄中是一次突破，體現(xiàn)出了政府以及藥企對(duì)罕見(jiàn)病群體用藥保障的重視，但“地板價(jià)”對(duì)于藥企未來(lái)對(duì)罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥的研發(fā)以及對(duì)中國(guó)市場(chǎng)的評(píng)估會(huì)有何影響，還需進(jìn)一步觀察。

第一財(cái)經(jīng)在采訪時(shí)了解到，罕見(jiàn)病“天價(jià)藥”愿意以“地板價(jià)”進(jìn)入醫(yī)保是有多方面原因的，國(guó)家醫(yī)保局的“靈魂砍價(jià)”是一方面，此外還有其他更加確切的原因，比如本是獨(dú)家的藥品有了競(jìng)爭(zhēng)品、出現(xiàn)了替代藥物、企業(yè)看重我國(guó)更大的市場(chǎng)等。

多“雪中送炭”，少“錦上添花”是此次國(guó)家醫(yī)保藥品目錄“保基本”的原則之一。在3日舉行的國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新聞發(fā)布會(huì)后，2021年國(guó)家醫(yī)保談判藥品基金測(cè)算專(zhuān)家組組長(zhǎng)鄭杰接受記者采訪時(shí)表示，罕見(jiàn)病患者的用藥保障不是僅靠國(guó)家談判就能解決的，未來(lái)還需要綜合的措施。醫(yī)療保障不僅僅是醫(yī)療保險(xiǎn)，還包括商業(yè)保險(xiǎn)、慈善救助等等共同形成一套完整的保障體系。

“70萬(wàn)”降到低于3.3萬(wàn)

國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長(zhǎng)黃華波表示，在調(diào)整中，國(guó)家醫(yī)保局牢牢把握“保基本”的功能定位，將基金可承受作為必須堅(jiān)守的“底線(xiàn)”，防止天價(jià)藥、昂貴藥進(jìn)醫(yī)保。

在此次藥品目錄談判中，罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥（SMA）用藥諾西那生鈉注射液，經(jīng)歷8輪價(jià)格協(xié)商，最終以低于3.3萬(wàn)元/針（具體價(jià)格受保密協(xié)議保護(hù)未公布）的價(jià)格談判成功。

2019年上市之初，諾西那生鈉注射液價(jià)格高達(dá)70萬(wàn)一針，后在今年初降至55萬(wàn)元一針，在今年啟動(dòng)的全新援助計(jì)劃之下，使用諾西那生鈉注射液的患者第一年的藥物治療自付費(fèi)用從原有的約140萬(wàn)元降至55萬(wàn)元。同時(shí)，該藥在全國(guó)一些省市被納入了當(dāng)?shù)蒯t(yī)保或商保報(bào)銷(xiāo)范圍。

東南大學(xué)醫(yī)療保險(xiǎn)和社會(huì)保障研究中心主任張曉對(duì)第一財(cái)經(jīng)表示，由于有了競(jìng)品上市，出現(xiàn)了替代品，諾西那生鈉注射液已經(jīng)大幅降價(jià)，這就是市場(chǎng)的力量。

2021年6月16日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)了羅氏重磅神經(jīng)創(chuàng)新藥物利司撲蘭口服溶液用散（商品名：艾滿(mǎn)欣），用于治療2月齡及以上患者的SMA，這是首個(gè)在中國(guó)獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。相關(guān)資料顯示，羅氏艾滿(mǎn)欣上市價(jià)格為每瓶（60mg）人民幣63800元，服用方式為口服，每日一次。

在國(guó)家談判之前，諾西那生鈉注射液年自付費(fèi)用已經(jīng)降到了50萬(wàn)元之下。根據(jù)央視披露談判視頻顯示，企業(yè)首次報(bào)價(jià)即53680元一支，首年治療費(fèi)用約為32萬(wàn)，經(jīng)過(guò)國(guó)家醫(yī)保局靈魂砍價(jià)之后，降到了3.3萬(wàn)之下，首年治療費(fèi)用低于20萬(wàn)，醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)后，患者個(gè)人自付費(fèi)用只有幾萬(wàn)元。

渤健生物4日在其公眾號(hào)上稱(chēng)，全國(guó)首款治療SMA用藥諾西那生鈉注射液被納入了2021年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，中國(guó)SMA診療正式進(jìn)入了醫(yī)保時(shí)代。

渤健的數(shù)據(jù)顯示，根據(jù)中國(guó)香港和中國(guó)臺(tái)灣的發(fā)病率，結(jié)合中國(guó)2019年全國(guó)總?cè)丝跀?shù)和新生兒數(shù)估算，SMA中國(guó)每年新發(fā)患者850人，總患者人數(shù)為25000人左右。

對(duì)于罕見(jiàn)病來(lái)說(shuō)，25000人是個(gè)龐大的市場(chǎng)，這也是國(guó)家醫(yī)保局能夠作為戰(zhàn)略購(gòu)買(mǎi)者和企業(yè)博弈的砝碼。

黃如方表示，罕見(jiàn)病藥出現(xiàn)“地板價(jià)”是業(yè)內(nèi)對(duì)今年醫(yī)保談判有爭(zhēng)議之處，也有企業(yè)擔(dān)憂(yōu)未來(lái)醫(yī)保談判是否都要以這么低的價(jià)格才能進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。黃如方認(rèn)為，應(yīng)該從兩個(gè)方面去看“罕見(jiàn)病”藥品的地板價(jià)，一方面是罕見(jiàn)病藥物由于市場(chǎng)人數(shù)有限，高價(jià)策略是符合市場(chǎng)邏輯的，如果罕見(jiàn)病要都賣(mài)得這么便宜，會(huì)導(dǎo)致沒(méi)有企業(yè)愿意去研發(fā)。

“但另一方面也要看到全球藥物定價(jià)的邏輯。這些天價(jià)罕見(jiàn)病藥品的主要利潤(rùn)中心不在中國(guó)市場(chǎng)，而是靠美國(guó)、歐盟，還有日本等國(guó)家和地區(qū)，也就是中國(guó)市場(chǎng)本身就是它的增量，有就多掙一點(diǎn)，沒(méi)有也關(guān)系不大。”黃如方說(shuō)。

渤健生物稱(chēng)，截至2021年8月，諾西那生鈉注射液已在44個(gè)國(guó)家和地區(qū)納入報(bào)銷(xiāo)范圍。

如何補(bǔ)上罕見(jiàn)病用藥的短板

黃如方認(rèn)為，今年醫(yī)保談判實(shí)現(xiàn)高值罕見(jiàn)病藥品突破的另一個(gè)原因是國(guó)家醫(yī)保局出了待遇清單，未來(lái)地方有可能不會(huì)單獨(dú)探索罕見(jiàn)病的醫(yī)保支付問(wèn)題，特別是建立專(zhuān)項(xiàng)基金等，這也就要求國(guó)家層面做出相應(yīng)的預(yù)備。

罕見(jiàn)病發(fā)病率雖然不高，但對(duì)社會(huì)的負(fù)面影響比較大，“天價(jià)藥”超出絕大部分人的支付能力，群眾一旦不幸罹患罕見(jiàn)病就會(huì)處于無(wú)助的境地。我國(guó)對(duì)于罕見(jiàn)病及“孤兒藥”一直都在出臺(tái)相關(guān)的政策，其中《中共中央 國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》明確提出“探索罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制”。

業(yè)內(nèi)已經(jīng)達(dá)成的共識(shí)是建立多方籌資的罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制。張曉表示，醫(yī)療保險(xiǎn)只是多方機(jī)制中的一方。對(duì)于罕見(jiàn)病“天價(jià)藥”來(lái)說(shuō)，醫(yī)療保險(xiǎn)所做的就是在控制的范圍內(nèi)把規(guī)矩定下來(lái)，如果企業(yè)能夠適應(yīng)這些“規(guī)矩”，藥品就有可能入醫(yī)保。

張曉認(rèn)為，這主要包括三個(gè)方面，一是要有非常好的適應(yīng)癥，療效要特別確切，這是進(jìn)目錄的條件；二是價(jià)格要合理，在醫(yī)保基金能夠承擔(dān)的范圍之內(nèi)；三是必須受到嚴(yán)格監(jiān)管，無(wú)論是走醫(yī)院通道還是藥店通道，都必須經(jīng)過(guò)專(zhuān)業(yè)醫(yī)生，因?yàn)槿绱速F的藥品，醫(yī)生要參與承擔(dān)責(zé)任，不能醫(yī)保“一報(bào)了之”，必須對(duì)療效進(jìn)行定期評(píng)估。

何為合理的價(jià)格？此次醫(yī)保目錄談判，國(guó)家醫(yī)保局向企業(yè)釋放了明確的信號(hào)：現(xiàn)在醫(yī)保目錄中近3000個(gè)藥品，沒(méi)有一個(gè)藥品超過(guò)30萬(wàn)，醫(yī)保基金能夠承受的最高限額是年治療費(fèi)用30萬(wàn)。

中國(guó)藥學(xué)會(huì)科技開(kāi)發(fā)中心近日發(fā)布的《中國(guó)醫(yī)保藥品管理改革進(jìn)展與成效藍(lán)皮書(shū)》顯示，2020年版醫(yī)保目錄包含45個(gè)罕見(jiàn)病用藥，覆蓋22個(gè)病種的罕見(jiàn)病。相關(guān)藥品調(diào)入醫(yī)保后，金額和用量多有較大幅度增長(zhǎng)，提高了相應(yīng)罕見(jiàn)病患者用藥的可及性。

解決罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制不僅要靠國(guó)談，也要靠集采。今年1月，國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于推動(dòng)藥品集中帶量采購(gòu)工作常態(tài)化制度化開(kāi)展的意見(jiàn)》，特別對(duì)治療罕見(jiàn)病的“孤兒藥”采購(gòu)作出特殊安排，通過(guò)國(guó)家采購(gòu)和談判來(lái)降低高額的罕見(jiàn)病藥品價(jià)格，提高“孤兒病”患者的用藥可及性。

“罕見(jiàn)病用藥保障最終還是要多層次的醫(yī)療保障制度來(lái)解決，政府、社會(huì)、家庭、個(gè)人、企業(yè)都要承擔(dān)相應(yīng)的責(zé)任，要建立多方多元的支付機(jī)制，對(duì)于患者的負(fù)擔(dān)要進(jìn)行封頂，浙江等地已經(jīng)在進(jìn)行探索，醫(yī)保待遇實(shí)施之后，罕見(jiàn)病保障是國(guó)家層面來(lái)做，還是各個(gè)省來(lái)做，都需要進(jìn)一步明確。”張曉說(shuō)。

標(biāo)簽： 罕見(jiàn)病 醫(yī)保目錄 集采