12月27日晚間，開拓藥業(yè)（09939.HK）發(fā)布了其新冠口服藥普克魯胺治療新冠非住院患者全球多中心臨床試驗的進展報告，但情況并不理想。據(jù)顯示，該項III期臨床試驗的中期分析未達到統(tǒng)計學(xué)顯著性。

普克魯胺為雄激素受體拮抗劑，原本為治療前列腺癌的藥物，新冠疫情發(fā)生后，臨床試驗證實該藥對新冠具有治療作用。開拓藥業(yè)在美國、南美（包括巴西）、亞洲（包括中國）和歐盟等國家和地區(qū)進行兩項普克魯胺用于輕中癥非住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗和一項用于重癥住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗，并于巴拉圭獲得針對住院新冠患者治療的緊急使用授權(quán)(EUA)。

此次出現(xiàn)中期分析不理想的III期臨床試驗，是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的試驗，以評估普克魯胺對非住院輕中癥新冠患者的有效性和安全性，在中期分析中招募了348名非住院、并于5天內(nèi)出現(xiàn)有一項或多項輕微癥狀的男性及女性患者。截至2021年12月23日，公司已按原方案完成了該項III期臨床試驗的患者招募，當中超過95%的患者來自于美國，中期分析中的患者也全部來自于美國。

患者被隨機分到普克魯胺治療組（接受200mg普克魯胺）或安慰劑對照組，每天口服兩次，持續(xù)14天。治療組或安慰劑對照組均接受相同的標準治療。臨床試驗的主要終點為28 天內(nèi)，患者住院（超過 24 小時）和死亡的百分比。值得注意的是，招募的新冠患者沒有排除已經(jīng)接種新冠疫苗者，也沒有排除無風險因素的患者。

對于這次三期臨床試驗中期分析不理想原因，開拓藥業(yè)董事長兼CEO童友之對第一財經(jīng)記者回應(yīng)稱，跟美國新冠肺炎患者情況發(fā)生很大改變有關(guān)。“美國新冠疫苗的接種降低了真實世界的新冠肺炎重癥情況出現(xiàn)，同時對于新冠肺炎患者的治療環(huán)境在改善，另外新冠肺炎患者年輕化，而年輕人得病后的情況也好于老年人。這種情況下，當新冠肺炎住院率已下降到2%、3%時，藥物要把這個比例再度降低，小樣本試驗是很難體現(xiàn)出統(tǒng)計學(xué)差異的。”

有正在從事新冠藥物研發(fā)的行業(yè)人士對第一財經(jīng)記者表示：“一款新冠藥物臨床試驗?zāi)芊癯晒Γ苤朴诙喾矫嬉蛩兀渲兴x的靶點、臨床方案是關(guān)鍵。”

目前，開拓藥業(yè)計劃調(diào)整臨床試驗方案。

開拓藥業(yè)在公告中表示，公司將向各監(jiān)管機構(gòu)，包括美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)尋求同意，以修改臨床試驗方案，計劃繼續(xù)招募只有基礎(chǔ)性疾病和╱或無新冠疫苗接種史的高風險新冠患者。根據(jù)中期分析，公司未發(fā)現(xiàn)普克魯胺的安全性問題，亦未有藥物相關(guān)的嚴重不良事件報告。由于新冠疫情仍在加重，特別是奧密克戎變異株的出現(xiàn)，更加凸顯了對新冠治療藥物的需求。研究對于變異病毒有效的治療方法非常重要，公司相信普克魯胺可以成為對抗新冠的重要工具，并將繼續(xù)加強本注冊性臨床試驗。公司會于未來提供該項非住院患者臨床試驗的最終數(shù)據(jù)分析結(jié)果。

值得一提的是，近期美國FDA已批準了兩款新冠口服藥緊急使用授權(quán)，分別是輝瑞的Paxlovid和默沙東的Molnupiravir，前者獲批的適應(yīng)癥是用于治療非住院、具有發(fā)展成重癥疾病高風險的輕中度、12歲及以上兒童和成人COVID-19感染患者；后者獲批的適應(yīng)癥是用于輕至中度COVID-19 成人患者，這些人群具有進展為重度新冠肺炎的高風險。

標簽： 開拓藥業(yè) 新冠口服藥物 普克魯胺 三期臨床試驗