第40屆摩根大通醫(yī)療健康年會（下稱“JPM大會”）本周開啟線上模式，今年大會的亮點(diǎn)結(jié)合了基因編輯技術(shù)和mRNA生物技術(shù)的應(yīng)用拓展，中國企業(yè)的研發(fā)進(jìn)展也備受全球投資人關(guān)注，中國創(chuàng)新正在加速走向全球。

基因編輯技術(shù)應(yīng)用領(lǐng)域拓展

在基因編輯領(lǐng)域，制藥巨頭輝瑞和拜耳都公布了重要的投資項(xiàng)目。輝瑞宣布，公司已與Beam Therapeutics公司達(dá)成了一項(xiàng)為期四年的獨(dú)家研究合作，專注于肝臟、肌肉和中樞神經(jīng)系統(tǒng)等罕見基因疾病的體內(nèi)堿基編輯項(xiàng)目，潛在的合作項(xiàng)目總價值高達(dá)13.5億美元。

Beam公司專注于用“脂質(zhì)納米顆粒”（LNP）堿基編輯技術(shù)研發(fā)一類新的靶向藥物，這種藥物只針對基因組中的單個堿基，不會在DNA中造成雙鏈斷裂。與傳統(tǒng)的基因編輯方法相比，這種方法更精確、更有效，而且能降低基因編輯的潛在風(fēng)險。

基因編輯技術(shù)正在應(yīng)用于更廣泛的疾病治療。輝瑞首席科學(xué)官M(fèi)ikael Dolsten表示：“我們相信mRNA和LNP技術(shù)相結(jié)合具有強(qiáng)大的潛力，可以解決患者的需求，基于mRNA和LNP技術(shù)的新冠疫苗就證明了這一點(diǎn)，這是一個令人興奮的科學(xué)前沿，有機(jī)會幫助罕見基因患者治愈疾病。”

拜耳集團(tuán)也與Mammoth Biosciences公司宣布一項(xiàng)總價值超過10.4億美元規(guī)模的合作，利用Mammoth的基因編輯系統(tǒng)CRISPR系統(tǒng)開發(fā)體內(nèi)基因編輯療法。該系統(tǒng)將與拜耳現(xiàn)有的基因增強(qiáng)及誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 平臺相結(jié)合，有望改善難治型疾病患者的生活。

“輝瑞和拜耳宣布的兩項(xiàng)合作也代表了未來生物技術(shù)發(fā)展的方向。”生物投資基金Loncar Investments創(chuàng)始人布拉德·隆卡（Brad Loncar）對第一財經(jīng)記者表示，“此外，越來越多的制藥公司開始加大對RNA療法的投資，這也是未來的一大投資趨勢。”

除了傳統(tǒng)制藥巨頭，因新冠疫苗名聲大噪的mRNA生物技術(shù)公司也繼續(xù)成為今年JPM大會的焦點(diǎn)。德國生物技術(shù)公司拜恩泰科（BioNTech）宣布與英國AI公司InstaDeep合作開發(fā)一種有效的“預(yù)警系統(tǒng)”，用于發(fā)現(xiàn)潛在危險的新冠病毒變異株。

兩家公司表示，測試結(jié)果表明，這種早期預(yù)警系統(tǒng)能夠檢測到世界衛(wèi)生組織迄今為止指定為具有潛在危險的13種冠狀病毒變異株中的12種，并能比世衛(wèi)組織得出結(jié)論早兩個月。

拜恩泰科聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官吳沙忻（Ugur Sahin）博士表示：“早期標(biāo)記潛在的高風(fēng)險變異株可能是提醒研究人員、疫苗開發(fā)人員、衛(wèi)生當(dāng)局和政策制定者的有效工具，從而提供更多時間來應(yīng)對新的關(guān)注變異株。” .

新冠疫苗的巨大成功幫助拜恩泰科有能力在研發(fā)方面投入更多資金，去年，拜恩泰科的研發(fā)人員數(shù)量增加了40%，規(guī)模達(dá)850多人。

拜恩泰科公司在JPM大會上預(yù)測，與輝瑞共同開發(fā)的新冠疫苗可能會在2022年產(chǎn)生高達(dá)170億歐元的收入，并承諾將收益用于開發(fā)抗癌藥物和新疫苗。

拜恩泰科介紹稱，該公司去年開始了五項(xiàng)臨床試驗(yàn)，包括進(jìn)入二期臨床的兩項(xiàng)試驗(yàn)性腫瘤藥物。該公司還在進(jìn)行一種流感疫苗的一期人體臨床試驗(yàn)，并計劃于今年開始對包括帶狀皰疹、瘧疾、肺結(jié)核和單純皰疹四種候選疫苗進(jìn)行人體試驗(yàn)。

輝瑞的競爭對手Moderna公司也在JPM大會上重點(diǎn)介紹了該公司2022年的產(chǎn)品開發(fā)策略，主要包括針對多個抗原的泛呼吸道疾病加強(qiáng)疫苗，針對艾滋病毒等潛伏性病毒開發(fā)的潛在全球首創(chuàng)疫苗，利用mRNA編碼蛋白質(zhì)療法治療包括腫瘤、心血管、罕見病、自身免疫性疾病，以及第二代基因編輯技術(shù)。

中國創(chuàng)新走向全球

JPM大會也吸引了大量中國生物科技公司的參與。百濟(jì)神州在JPM大會上的報告指出，在2022-2023年，該公司計劃將10款新分子推進(jìn)臨床開發(fā)階段，在2024年之后，預(yù)計每年都能將10款新分子推進(jìn)臨床開發(fā)階段。

君實(shí)生物也與Coherus BioSciences公司宣布，擴(kuò)大腫瘤免疫領(lǐng)域的合作，Coherus已啟動君實(shí)生物抗TIGIT單抗在美國和加拿大的許可選擇權(quán)的程序，并將向君實(shí)生物支付3500萬美元首付款，以及最高達(dá)2.55億美元的里程碑付款。

天境生物創(chuàng)始人、董事長臧敬五在接受第一財經(jīng)記者專訪時表示：“海外投資人非常看好中國生物科技公司的投資潛力。”

臧敬五還向第一財經(jīng)記者透露，目前天境生物已加速推進(jìn)在香港聯(lián)合交易所主板和上海證券交易所科創(chuàng)板的雙重上市計劃。未來，雙重上市將為公司現(xiàn)有的投資者在納斯達(dá)克市場之外增加更為靈活的交易選擇，同時也將為公司提供新的融資平臺以吸納更廣泛和多元的投資者。

在談到過去幾年中發(fā)展活躍的中國生物科技公司對外技術(shù)授權(quán)時，臧敬五對第一財經(jīng)記者表示：“隨著中國的創(chuàng)新能力的提高，現(xiàn)在中國企業(yè)全球授權(quán)轉(zhuǎn)讓這一兩年發(fā)展得特別快，我們預(yù)計在今年，包括未來幾年里，這方面的趨勢會更明顯，中國的創(chuàng)新會真正走向全球。”

他認(rèn)為，腫瘤靶向未來將繼續(xù)成為中國生物技術(shù)公司最熱門的對外授權(quán)領(lǐng)域。針對企業(yè)如何從具有研發(fā)能力的生物科技公司（Biotech）發(fā)展成為具有商業(yè)化能力的生物醫(yī)藥巨頭企業(yè)（Biopharma），臧敬五強(qiáng)調(diào)，中國生物技術(shù)公司在向商業(yè)化轉(zhuǎn)型方面應(yīng)該保持靈活性。

他說道：“創(chuàng)新藥并不一定要到產(chǎn)品上市以后才能實(shí)現(xiàn)價值，特別是對于創(chuàng)新藥企業(yè)，更需要有驗(yàn)證的能力以及階段性實(shí)現(xiàn)價值的能力。與大公司的合作，也都證明了這些創(chuàng)新藥的價值。”

標(biāo)簽： 摩根大通 生物醫(yī)藥 mRNA 基因編輯