2022年全國兩會“召開”在即，多位來自醫藥產業的全國人大代表已準備了多份建議，旨在為醫藥行業發展存在的一些痛點獻言獻策。

近年來，伴隨著醫藥審評審批制度的改革，我國醫藥行業的創新熱情被點燃，藥企們相繼投入創新藥的研發當中，但不少企業扎堆在抗腫瘤藥物的研發上，一些臨床急需的藥物鮮有人問津，孤兒藥就是其中一種。在國際上用于罕見病治療的藥物被稱為“孤兒藥”。

全國人大代表、貝達藥業（300558.SZ）董事長丁列明對第一財經記者表示，此次參會，他將提交一份關于進一步鼓勵和支持孤兒藥研發的建議。

丁列明表示，當前，孤兒藥短缺已成為全球性重大公共衛生問題，主要是由于孤兒藥研發存在兩大障礙：一是藥物研發成本高，而單一罕見病患者人數少，上市后收益不足以收回研發成本，企業研發意愿不強；二是由于患者人數少，臨床受試者招募困難。孤兒藥的研發單純依靠企業驅動和市場機制很難得到解決，因此，需要從政策層面進一步加大引導和支持，降低藥物研發的困難和費用，增加研發成功率和收益預期。

為此，丁列明提出了幾點建議，一是在國家層面加強對罕見病診治的統籌，以罕見病登記系統的流行病學數據為基礎，擴充并動態調整《罕見病目錄》，建立孤兒藥資格認定程序。

二是建議加大對孤兒藥研發的激勵和支持，可參考美國做法，對獲得兒童用孤兒藥上市許可的藥企獎勵不限制使用的優先審評券，優先審評券不記名、可交易，可用于各類疾病治療藥物的審評，這樣將能大大激發藥企的積極性；在國家科研項目申請上，建議對孤兒藥研發項目給予政策傾斜，并加大對孤兒藥研發項目的科研經費支持，以孤兒藥研發費用的50%，給予企業稅收減免；三是建議授予孤兒藥市場獨占期保護，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場獨占期，在此期間不批準同一品種相同適應證的上市。

全國人大代表、齊魯制藥集團總裁李燕則表示，我國藥監系統不斷深化藥品監管制度改革，逐步建立起與國際接軌的科學監管體系，每年申請臨床試驗的新藥數量大幅增長，上市的創新藥數量創歷史新高，企業開展國際合作能力不斷增強，但不可否認的是，我國醫藥制造業集中度仍然較低，產品結構升級任務緊迫，創新能力尤其是原始創新能力不足，高質量創新成果少，仍處于追隨、追趕美國等先進國家的階段。

因此，她建議要進一步優化產學研一體化機制，加速基礎研究成果轉化，助力原始創新。

在原始創新上，高校是重點的參與方，不過，我國存在高校原始創新項目與企業合作成功率較低的現實情況。因此，李燕建議強化同創共享的合作理念和機制，同時將成果轉化納入新一輪高校職稱認定評審條件，試點適當下放高校和科研院所科技成果的使用權、處置權、收益權至研究團隊負責人，研究團隊負責人對科技成果轉化合作意見有發言權、參與權，打破項目合作決定權只在高校成果轉化處的現狀。

去年年底，國家醫療保障局、國家中醫藥管理局聯合下發的《關于醫保支持中醫藥傳承創新發展的指導意見》，正在提振整個中醫藥行業發展。

全國人大代表、好醫生藥業集團董事長耿福能表示，中醫藥尤其是中藥產業的發展，仍然面臨著巨大的壓力與挑戰。據統計，中藥工業主營業務收入從2017年開始持續下降，下降幅度超過30%。在醫藥產業中，中藥工業整體所占比重也從29%下降到目前的22%，這其中，直接原因來自于國家醫保支付政策調整及從嚴控制。

“從全局與長遠看，中藥實行集采以及DRG及DIP支付勢在必行，國家醫保局及各地醫保主管部門對中醫藥做了盡可能的調整與支持，但在DRG和DIP的支付條件下，如不能解決充分發揮中成藥治療臨床優勢病種的關鍵瓶頸，中成藥持續面臨從綜合醫院的臨床使用中擠出風險，中成藥臨床治療優勢病種的作用將無從發揮。”耿福能建議，在加強中醫優勢專科建設的同時，要加強中成藥治療優勢病種的研究。同時，開展中醫藥衛生經濟學研究，與目前所開展的藥物經濟學研究形成互補與借鑒。

標簽： 全國人大代表