亞盛醫藥-B(06855.HK)公布，公司在研原創新藥MDM2-p53抑制劑APG-115(alrizomadlin)獲得美國食品和藥品監督管理局(FDA)授予的兒童罕見病資格認證(Rare Pediatric Disease，RPD)，用于治療神經母細胞瘤。截止3月21日，APG-115已獲得FDA授予的六項孤兒藥資格認證(ODD)、兩項RPD。

2012年開始實施的FDA安全和創新法案(FDASIA)確立了RPD計劃以及與其相關的優先審評券(Priority Review Voucher，PRV)制度，旨在鼓勵針對治療兒童罕見病的創新療法的開發。FDASIA對兒童罕見病的定義包括：指主要影響從出生到18歲年齡段間的個體，包括新生兒、嬰兒、兒童及青少年，同時是罕見病(在美國受影響人群不超過20萬)。有資格獲得PRV，是通過RPD認定最為突出的優勢。申辦方可以通過兌換PRV以加速其他產品的后續新藥申請或生物制品許可申請的審評；也可以將PRV轉讓給其他申辦方使用。

神經母細胞瘤是一種起源于外周交感神經系統的胚胎腫瘤。該疾病是兒童最常見的顱外實體瘤，也是兒童第三常見的癌癥。美國癌癥協會(ACS)公布的數據顯示，美國每年新增約700至800例神經母細胞瘤患者，其發病率近年來一致維持在這個水平。由于其侵襲性和轉移的高風險，神經母細胞瘤佔兒童癌癥死亡總數的15%。神經母細胞瘤大多在嬰兒期診斷，41%的患者在出生前3個月確診，大多數患者在5歲時確診，中位年齡約為18個月。

APG-115是亞盛醫藥自主研發的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑，對MDM2具有高度結合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53腫瘤抑制活性。目前，APG-115已經在體外和體內神經母細胞瘤模型中證明了單藥治療的抗腫瘤活性，該作用機制的明確為該藥物治療神經母細胞瘤的臨床探索提供了良好的基礎。

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